世界一高い医薬品が日本で販売承認へ!! ゾルゲンスマはなぜ高いのか!?
以前3000万円の医薬品「キムリア」をブログで紹介しました。
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今回は、国内で体内に遺伝子を入れて病気を治す遺伝子治療薬で世界一高い医薬品ともいわれている「ゾルゲンスマ」について現役病院薬剤師が紹介します。
●商品名
ゾルゲンスマ
●一般名
オナセムノゲンアベパルボベク
●製薬会社(メーカー)
●アメリカでの販売価格
212万5000ドル(約2億3千万円)
●適応
脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する遺伝子置換療法
●脊髄性筋萎縮症(SMA)とは!?
出生10万人あたり2～3人が発症する難病で、発症時期が早いほど重症になりやすい。生後6カ月までに発症する「I型」では、9割が2歳までに呼吸補助が常に必要になるか死亡するとされる。
●ゾルゲンスマの作用機序
特定の遺伝子を持つウイルスを体内に入れることで、神経や筋肉の機能が失われるのを食い止める。
●対象患者
2歳未満の患者
●特徴
早期死亡や、生涯続く障害を伴うSMAに対する初の1回完結型治療となる。
※現在、脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療法(薬剤)は「スピンラザ(ヌシネルセンナトリウム)」がありますが、この薬剤は定期的に投与する必要があるため、患者の負担がかかり、副作用の頻度も高いともいわれています。
●ゾルゲンスマはなぜ高い!?
アメリカで薬価を決める団体いわく、「対象となるのは乳幼児で、病状が改善されれば将来の医療費は抑えられ、家族の負担も軽減できることなどを評価した」ため。
2億円薬といえど、「命はお金に変えられない」。
医療保険の対象となるとはいえ、日本ではいくらになるのでしょうか。
